A terapia genética utiliza vírus seguros para corrigir ou substituir genes defeituosos, tornando possível corrigir a causa genética de uma doença – algo que antes não era possível. Embora estes novos medicamentos tenham demonstrado grande potencial, ainda existem alguns desafios. Uma desvantagem é a necessidade de doses elevadas, o que pode levar a efeitos colaterais indesejáveis. A Tavira Therapeutics, uma startup lançada na KU Leuven no ano passado, está a trabalhar para resolver este problema através do desenvolvimento de uma tecnologia inovadora para aumentar a eficácia das atuais terapias genéticas.
A terapia genética está ajudando a mudar a vida de indivíduos afetados por doenças genéticas incuráveis em todo o mundo. Ele funciona reprogramando vírus inofensivos que ocorrem naturalmente, para que possam entregar genes terapêuticos às células de um paciente. Estes novos medicamentos podem oferecer benefícios duradouros a partir de uma dose única e estão a proporcionar opções terapêuticas a pacientes que, de outra forma, não teriam qualquer tratamento disponível. Como os medicamentos baseados em terapia genética já estão hoje disponíveis em toda a Europa, por exemplo para tratar a hemofilia, o potencial deste tipo de tratamento foi amplamente demonstrado.
“Na forma mais comum de terapia genética, os genes terapêuticos são introduzidos no corpo do paciente através de um vírus conhecido como vírus adeno-associado (AAV)”, explica o professor Els Henckaerts do Trellis Research Group, que faz parte da KU Leuven. Departamentos de Medicina Celular e Molecular e Microbiologia, Imunologia e Transplante.
“Os vírus AAV não são patogênicos – em outras palavras, inofensivos – e possuem um conjunto único de características que os tornam veículos ideais para entrega de genes. No entanto, eles nem sempre são muito eficientes no direcionamento dos tecidos e células que precisam receber os genes terapêuticos. que estão embalados dentro deles, isso significa que muitos vírus precisam ser usados em uma única dose para garantir que uma quantidade suficiente chegue às células-alvo. Às vezes, isso pode causar efeitos colaterais indesejados, o que obviamente não é o ideal.”
Professor Els Henckaerts
Terapias genéticas mais eficientes e seguras
Garantir que os vírus AAV sejam mais eficientes na entrega de sua preciosa carga às células certas tem sido um desafio para a terapia genética há algum tempo. No entanto, há alguns anos, o Grupo de Pesquisa Trellis desenvolveu um processo inovador que equipa os vírus AAV com moléculas que os direcionam com precisão para os locais pretendidos. Este avanço permite uma entrega mais eficiente e pode ajudar futuras terapias genéticas de AAV a terem menos efeitos colaterais.
Trabalhando com os seus colegas Benjamien Moeyaert, Veronick Benoy, Inge Van Hove e Vibha Tamboli, a Prof. Henckaerts co-fundou o spin-off “Tavira Therapeutics” juntamente com a empresa General Inception em 2023, com a intenção de levar esta nova tecnologia aos pacientes . A start-up atraiu até agora 1,1 milhões de euros em financiamento, incluindo investimento adicional da General Inception (através da ‘Igniter Europe’, uma holding industrial afiliada) e do Gemma Frisius Fund da KU Leuven.
“Esses novos investimentos em nossa empresa serão usados para desenvolver ainda mais nossa tecnologia exclusiva de capsídeo AAV”, disse o professor Henckaerts. “Em colaboração com os nossos parceiros, esforçamo-nos por criar novas terapias genéticas que proporcionem tratamentos inovadores para doenças genéticas que são actualmente incuráveis. Neste momento, estamos a concentrar-nos nas doenças do sistema nervoso central, mas esperamos avançar para outras indicações num futuro próximo.”
Durante a criação da Tavira Therapeutics, a Professora Henckaerts e a sua equipa foram estreitamente orientadas pelos especialistas em transferência de tecnologia da KU Leuven Research & Development (LRD), que têm um forte histórico de ajudar investigadores académicos a transformar as suas ideias em inovações impactantes. “O LRD nos ajudou a transformar nossa pesquisa em um spin-off, dando-nos a oportunidade de levar nossa tecnologia aos pacientes”, disse ela. “Ter acesso a esse tipo de conhecimento relacionado a negócios em nossa universidade é extremamente valioso!”
Mais sobre Tavira Therapeutics
